FDA批准防艾新药，一年打两针，非常有效但价格惊人
新药lenacapavir防艾效果高达96%，但高昂售价或成普及障碍。
一种可能极大扭转艾滋病流行趋势的新药，刚刚迈出了关键的一步。
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准lenacapavir用于艾滋病毒的预防。根据去年的临床试验数据，这种药物每年只需注射两次，就能几乎完全阻止艾滋病毒的感染。
“这是艾滋历史上的一个里程碑时刻。”制药公司Gilead Sciences的董事长兼首席执行官Daniel O'Day这样形容。他们就是这款新药的制造商。lenacapavir此前已被批准用于治疗艾滋病，现在则进一步成为预防用药。“在我们看来，这是目前帮助终结艾滋病大流行的最佳工具。”2024年，《科学》杂志也将lenacapavir评为“年度突破”。
与现行标准每日服用的Truvada相比，这种半年注射一次的新疗法要方便得多。虽然Truvada在试验中防护效果高达99%，但现实中有些人难以坚持每天服药。比如一项研究发现，在某些人群中，口服预防药的有效率只有26%，因为他们经常漏服。
耶鲁大学的传染病专家Onyema Ogbuagu指出，“即使这些药片本身非常有效，但问题在于人们往往无法每天都按时服用。”
对于那些因服药而承受社会压力的人来说，一年两次注射将是改变命运的机会。研究发现，在南非，一些单身女性会因每天服药而被伴侣怀疑不忠，这让她们陷入两难。
不过，这款药物高达每年约2.8万美元的价格，也可能使它成为少数人的特权。目前Gilead正试图扩大药物的可及性，但与此同时，美国对外援助的大幅削减，也让那些艾滋病高发国家的民众望药兴叹。
lenacapavir与传统PrEP药物作用机制不同，后者是阻断艾滋病毒复制其遗传物质所需的某种酶，而lenacapavir则瞄准病毒的“衣壳蛋白”——病毒基因的外壳，正是这个结构被打乱后，病毒才无法在体内扩散。
这一机制在两项名为PURPOSE 1和PURPOSE 2的临床试验中得到了证实。
PURPOSE 1自2021年起在南非和乌干达招募了5000多名顺性别女性。试验期间，没有一位接种lenacapavir的女性感染HIV。PURPOSE 2涵盖了3200多名顺性别男性、跨性别者及非二元性别者，其中仅有两人感染，保护效果高达96%。
Ogbuagu作为PURPOSE 2试验的参与者感慨道：“lenacapavir的有效率简直高得不可思议，这是前所未有的成绩。”
FDA的批准意味着，美国将率先开始使用这一新药。而在全球每年新增的130万艾滋病感染者中，美国大约占了3.1万人。
虽然FDA的决定无法直接影响其他国家，但联合国艾滋、结核和疟疾治疗援助机构Unitaid的高级战略负责人Carmen Pérez Casas表示，这项批准为其他监管机构铺平了道路。她指出，欧洲的批准尤其关键，一旦通过，将可能加速中低收入国家的接纳进程，预计今年晚些时候就会有结果。
但她也强调，仅有“批准”两个字远远不够，真正的关键是成本与供应机制。现在，许多国家每年为每人支付约40美元来提供口服预防药，任何远高于这个水平的药物，都会给预算带来巨大压力。
利物浦大学的药理学研究员Andrew Hill则指出，从理论上讲，lenacapavir的生产成本极低。他与团队测算，即便加上30%的利润，全年两针的制造成本也仅需25美元。
然而，Gilead目前给出的售价却是每年2.8万美元。O'Day回应称，公司定价与当前PrEP药物保持一致，但他们正在努力提供价格更低的替代方案。
2023年，Gilead与六家仿制药生产商签署了免版税授权协议，计划为120个低收入、艾滋高发国家提供廉价版本。巴西、哥伦比亚和墨西哥等中高收入国家则被排除在外，公司表示正在与这些国家谈判分层定价机制。
在仿制药尚未投入生产之前，Gilead承诺将在这些国家向最多200万人以成本价提供lenacapavir，不赚取任何利润。
Hill指出，这听起来数量庞大，但现实远比想象中复杂。如果每年新增130万感染者，而要预防一例感染需预防性治疗40至50人，那么200万人根本不足以产生大规模的防疫效果。
尽管如此，只要其他国家跟进FDA的步伐，lenacapavir在未来几年有望变得更加普及。但美国在前总统特朗普执政期间对对外援助，尤其是艾滋防控项目的大幅削减，仍是这场药物革命的最大绊脚石。
“形势非常艰难，”Hill坦言。“如果资金继续被削减，未来几年里我们将看到数百万因艾滋病丧命的人。”
