首个口服PCSK9抑制剂，可将“坏胆固醇”降低58%
最新临床试验显示，一种每天只需吃一次的口服新药enlicitide decanoate，能让遗传性高胆固醇患者的坏胆固醇(LDL-C)平均下降58.2%。这是首个疗效强劲的口服PCSK9抑制剂，未来或让千万患者摆脱打针。
有一种遗传病叫杂合子型家族性高胆固醇血症(HeFH)，全球每250人里就有一个。从出生那天起，他们的坏胆固醇就高得吓人，就算拼命吃他汀类药物，也常常压不下来。如果不控制，动脉粥样硬化会提早很多年找上门，心梗和脑梗的风险比普通人高好几倍。
研究团队找来293位这样的患者，他们本来就吃了最大剂量的降脂药，但坏胆固醇还是居高不下。研究者把他们随机分成两组，一组每天吃一片enlicitide decanoate，另一组吃外观一模一样的安慰剂。
24周以后，结果让人眼前一亮：
吃药那组，坏胆固醇平均暴跌58.2%；
吃安慰剂那组，反而还升了一点点。
整整52周的观察期里，疗效一直很稳。副作用跟安慰剂差不多，绝大多数人只有轻微的鼻咽炎或者注射部位反应(等等，他们根本没打针，就是吃药而已，可见副作用有多轻)。
更关键的是，这药是片剂，每天就一颗。试验里98%的患者都老老实实按时吃药。以前的PCSK9抑制剂虽然也很强，但得每两周或一个月皮下打一针，很多人坚持不下来。
这药到底怎么起效呢？简单说，肝脏本来就像一个清道夫，专门把血液里的坏胆固醇抓走销毁。可血液里有个叫PCSK9的蛋白，老爱把肝脏表面的“抓手”给毁掉，抓得少了，胆固醇就越攒越多。enlicitide decanoate就是专门堵住PCSK9的嘴，让肝脏的抓手多留一会儿，清垃圾的能力立刻恢复，坏胆固醇自然哗哗往下掉。
研究者说，接下来还要做更大规模的试验，看看坏胆固醇降得这么狠，到底能不能实打实减少心梗和脑卒中的发生。不过光是现在的结果，对那些怎么吃药都降不下来的HeFH患者来说，已经像看到了一线光。
目前这款药还在等待监管部门批准上市，但能走到三期临床而且数据这么漂亮，已经让医生和患者都充满了期待。
一句话总结：以后控制坏胆固醇，可能真的只要“每天一颗药”就够了。
